薬学
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日本で承認された遺伝子療法はなんですか?

avaベクターを使った脊髄性筋肉萎縮症に対する治療法だと思ったのですが、合っていますか?

遺伝子 医学 遺伝子治療 生物 薬学

回答

✨ ベストアンサー ✨

3ヶ月前の投稿なので既に解決されているかと思いますが。

オナムセノゲン シロルユーセルのことかと思われます。

アデノ随伴ウイルス9型のカプシドタ ンパク質を有し、ヒト生存運動ニューロン遺伝 子を搭載した非増殖性の遺伝子組換えアデノ随伴ウイルスである。
点滴で静脈内に投与し、脊髄性筋萎縮症(臨床 所見は発現していないが、遺伝子検査により脊髄性筋萎縮症の発症が予測されるものも含む) の治療(ただし、抗AAV9抗体が陰性の患者に 限る)に使用される。

参考までに

新規に承認を受けたに遺伝子治療法(再生医療等製品)は過去3年間で
一般名

オナムセノゲン シロルユーセル
アキシカプタゲン シロルユーセル
リソカプタゲン シロルユーセル
チサゲンレクル セノユーセル
ペペルミノ ペルプラスミド
イデカプタゲン ピクルユーセル

ダルバドストロセル
テセルパツレブ

などがあります。

ユーセルという名前のつくものは、全て希少疾患用の治療薬です
おそらく1パイアル数百万くらいしますから、治療のみで1億円を軽く超えるかと思われます。

lavender

ありがとうございます。

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