✨ ベストアンサー ✨
3ヶ月前の投稿なので既に解決されているかと思いますが。
オナムセノゲン シロルユーセルのことかと思われます。
アデノ随伴ウイルス9型のカプシドタ ンパク質を有し、ヒト生存運動ニューロン遺伝 子を搭載した非増殖性の遺伝子組換えアデノ随伴ウイルスである。
点滴で静脈内に投与し、脊髄性筋萎縮症(臨床 所見は発現していないが、遺伝子検査により脊髄性筋萎縮症の発症が予測されるものも含む) の治療(ただし、抗AAV9抗体が陰性の患者に 限る)に使用される。
参考までに
新規に承認を受けたに遺伝子治療法(再生医療等製品)は過去3年間で
一般名
オナムセノゲン シロルユーセル
アキシカプタゲン シロルユーセル
リソカプタゲン シロルユーセル
チサゲンレクル セノユーセル
ペペルミノ ペルプラスミド
イデカプタゲン ピクルユーセル
ダルバドストロセル
テセルパツレブ
などがあります。
ユーセルという名前のつくものは、全て希少疾患用の治療薬です
おそらく1パイアル数百万くらいしますから、治療のみで1億円を軽く超えるかと思われます。
ありがとうございます。