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ゲノム編集では、任意のゲノム DNA 部位を特異的に変異させるこ とができますが、目的としないゲノム DNA 部位に変異が入る(オフターゲット変異) 可能性が残されています。 オフターゲット変異により、新たな遺伝子異常が導入される可能性があることは、ゲノム編集技術使用上で最も配慮すべき点です。
また、治療目的で体細胞に対しゲノム編集を行う場合にまず懸念されるのは、オフターゲット変異が発生することによるがん化などのリスクです。 オフターゲット変異により、がん遺伝子の活性化、あるいはがん抑制遺伝子の不活性化などが起こる可能性があるからです。
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